Disciplina Curricular
Terapia Génica e Celular TGC
Mestrado Integrado em Engenharia Biológica - MEBiol 2006
Contextos
Grupo: MEBiol 2006 > 2º Ciclo > Opções
Período:
Peso
6.0 (para cálculo da média)
Objectivos
A unidade curricular tem como objetivo ensinar conceitos fundamentais, ferramentas e aplicações da terapia génica e celular, principalmente no contexto da medicina regenerativa.
Programa
Visão geral das metodologias de terapia génica e celular. Vírus, plasmídeos, XNAs, RNAi e sistemas de edição de genes (ex. CRISPR). Modificação da transcrição e/ou tradução de genes por knockout, knockin e knockdown de genes utilizando genes autólogos e heterólogos. Doenças alvo e exemplos de ensaios clínicos. Barreiras à entrega de biofarmacêuticos. Biodisponibilidade e eliminação. Optimização de sistemas de administração de genes por modificação de sequências, elementos reguladores e blindagem (ex. lipoplexos, poliplexos). Uma abordagem quantitativa à terapia génica e celular. Números chave em Biologia (ex. tamanho, concentração, difusão). Produção de vectores não-virais. Desenvolvimento de produto e bioprocessos. O quadro regulamentar e o trio de qualidade (GLPs, GMPs e GCPs). Propriedades chave dos plasmídeos e principais impurezas. Noções sobre cGMPs. Técnicas analíticas, especificações e monitorização de processos. Processamento a montante (upstream) e a jusante (downstream). Síntese de processos. Casos de estudo: produção de minicírculos e transfecção de células estaminais nomeadamente células mesenquimais. Vectores virais recombinantes. Do vírus aos vectores virais. Aspectos básicos do desenho e engenharia de vectores. Produção de vectores virais (retrovírus, lentivírus, adenovírus e AAVs). Parâmetros críticos, métodos tradicionais, tecnologias emergentes. Terapias com células estaminais. Terapias autólogas versus alogénicas. Terapias celulares para doenças cardiovasculares e para cancro. Quadro regulamentar dos Medicamentos Experimentais de Terapia Avançada. Edição de genes. Ferramentas e aplicações. Exossomas. Caracterização e sinalização celular. Bioética. Propriedade de tecidos. Terapia génica e celular. Casos de estudo.
Metodologia de avaliação
A avaliação resulta duma componente teórica: exame (40%) (é obrigatório obter classificação superior a 10) e realização de apresentações individuais e/ou de grupo, orais e/ou escritas, relatórios, projectos sobre temas específicos (60%), principalmente realizados durante as aulas.