Programa

Terapia Génica e Celular

Mestrado Bolonha em Bioengenharia em Medicina Regenerativa e de Precisão

Mestrado Bolonha em Biotecnologia

Mestrado Bolonha em Engenharia Biomédica

Programa

-Ferramentas para terapia génica e celular: vírus, plasmídeos, XNAs, RNAi e sistemas de edição genética. Otimização de sistemas de entrega de genes. Doenças alvo: exemplos em ensaios clínicos. -Vacinas de DNA. -Terapia génica em números. Uma abordagem quantitativa à biologia celular. -Manufatura de vetores não virais. Desenvolvimento de produtos e processos. Quadro regulamentar e Qualidade (GLPs, GMPs e GCPs). INDs e BLAs. - Visão geral da fabricação de plasmídeos e minicírculos. Propriedades chave de plasmídeos e das impurezas. cGMP. Processamento Upstream e Downstream. -Manufatura de vetores virais. Dos vírus aos vetores virais. Desenho, produção e purificação de vetores virais. -Terapias baseadas em células estaminais. Terapias autólogas vs alogénicas. -Terapias celulares: casos de estudo (cartilagem, cardiovascular) -Exossomas e cancro. -Terapia celular/génica para cancro. -Estudos de caso em bioética: Propriedade de tecidos; Manipulação de genes e terapia génica; Terapia Celular.