Dissertação

{en_GB=From ALS patient stratification towards prognostic using disease progression patterns} {} EVALUATED

{pt=Esclerose Lateral Amiotrófica é uma doença progressiva que resulta numa rápida degeneração de neurónios motores no cérebro e na medula espinhal, levando a perda de função bulbar e dos membros. Embora seja um dos distúrbios neurodegenerativos mais implacáveis foi pouco alvo de estudo, especialmente comparando com outras doenças neurodegenerativas, como Alzheimer ou Parkinson. Os pacientes geralmente falecem três a cinco anos após os primeiros sintomas, maioritariamente devido a insuficiência respiratória. Até hoje não existe cura disponível, pelo a previsão de insuficiência respiratória é fundamental para aumentar a capacidade de sobrevivência e proporcionar qualidade de vida aos pacientes. Aplicamos à base de dados Portuguesa de ALS um cluster hierárquico restringido para obter snapshots independentes do paciente que são representativos da condição do mesmo no momento i. Usando modelos de última geração, usam-se snapshots ​​para prever o momento em que o paciente necessita de ventilação não invasiva (VNI) em janelas temporais de 90, 180 e 365 dias após o tempo i. Mais tarde, esses resultados são comparados com outras previsões obtidas usando o histórico completo do paciente. Os resultados mostram que o uso de snapshots pode prever com precisão a necessidade de VNI de um paciente, mostrando uma área sob a curva da Característica de Operação do Receptor de 75%, 77% e 78%, para cada janela temporal respectivamente. Analisando o histórico completo do paciente, descobrimos que a ALS depende muito mais da avaliação mais recente. Finalmente dividimos a população pela taxa de progressão da doença, uma abordagem inovadora que gerou resultados promissores., en=Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a progressive disease which results in a rapid degeneration of motor neurons in the brain and the spinal cord, leading to loss of bulbar and limb function. Although being one of the most unrelenting neurodegenerative disorders it is still understudied, especially when compared to others such as Alzheimer's or Parkinson's. Patients usually succumb after three to five years from disease onset, most due to respiratory failure. Since there is no cure available, predicting respiratory insufficiency is fundamental for extending survivability and providing quality of life. We apply to the Portuguese ALS dataset a state of the art constrained hierarchical clustering to obtain patient independent snapshots that are representative of the his condition at time i. Using state of the art Machine Learning models, these snapshots are used to predict a given patients' requirement for Non Invasive Ventilation (NIV) in time windows of 90, 180 and 365 days after time i. Later, these results are compared with other predictions obtained by using the complete patient history. Our results show that using individual snapshots can accurately predict the NIV status of a patient showing an area under the Receiver Operating Characteristic curve of 75%, 77% and 78% for the three time windows. Moreover, when analyzing the complete patient history we found ALS to be much more dependent on the most recent evaluation. We finally divided the population by their disease progression rate, a novel approach that yielded promising results. }
{pt=Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), Data Mining, Modelos Preditivos, Progressão de Doença, Snapshots de Pacientes, Janelas Temporais, en=Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), Data Mining, Predictive Modeling, Disease Progression, Patient Snapshots, Time Windows}

Novembro 13, 2017, 11:0

Publicação

Obra sujeita a Direitos de Autor

Orientação

ORIENTADOR

Sara Alexandra Cordeiro Madeira

Faculdade de Ciências, Universidade de Lisboa

Professor Associado

ORIENTADOR

Alexandre Paulo Lourenço Francisco

Departamento de Engenharia Informática (DEI)

Professor Auxiliar