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Dissertação

{en_GB=A preliminary early economic assessment of a novel BM-MSC secretome based therapy for osteoarthritis patients} {} EVALUATED

Detalhes: {pt=O secretoma derivado das Células Estromais Mesenquimais (MSC) demonstrou possuir propriedades de imunomodulação e regeneração. Deste modo, e baseado em estudos de animais, poderá vir a ser um potencial bioterapêutico para gerir a Osteoartrite (OA) do joelho. O presente trabalho visa contribuir para a investigação e desenvolvimento deste bioterapêutico. Para esse efeito, é estabelecida uma Avaliação de Tecnologia de Saúde Precoce (eHTA), que considera diferentes cenários de efetividade e custo. O custo dos bens (CoGs) por dose de bioterapêutico é calculado com base em parâmetros biológicos, económicos e de processo de fabrico, através da implementação de simulações Monte Carlo. Os CoGs do bioterapêutico são utilizados na Análise de Custo-Utilidade (CUA). Estes, são combinados com as pontuações das subescalas WOMAC (dor, função, e rigidez) que depois são convertidos em anos de vida ajustados à qualidade (QALY). Uma Análise de Decisão Multicritério (MCDA) foi inicializada para complementar a CUA, uma vez que a última não fornece toda a informação relevante para uma tomada de decisão. Os resultados sugerem que para um cenário em que a nova terapia revelar ser duas vezes mais efetiva (0,8 QALY por paciente) do que a terapia atual - Solução de Proteína Autóloga (APS) (0,4 QALY), e demonstrar uma redução no custo de fabrico por paciente em 75%, poderá dizer-se que o bioterapêutico dominará a terapia existente. Este estudo ajudará a desenhar estudos científicos, indicando como reduzir os custos do novo bioterapêutico e contribuindo para uma melhoria nos cuidados de saúde de pacientes com OA., en=Mesenchymal Stromal Cells (MSC) derived secretome has been shown to have immunomodulatory and regenerative properties. Thus, and based on animal studies, MSC-derived secretome could become a potential biotherapeutic for managing Osteoarthritis (OA) of the knee. This work aims to contribute to the research and development of biotherapeutics. For this purpose, an early Health Technology Assessment (eHTA) is established, allowing to consider different cost and effectiveness scenarios, to support stakeholders informed decisions. The cost of goods (CoGs) per dose of biotherapeutic is calculated on the basis of biological, economic and manufacturing process parameters, through the implementation of Monte Carlo simulations. The biotherapeutic's CoGs are used in the Cost Utility Analysis (CUA). CoGs are combined with WOMAC (pain, function, and rigidity) scores, which are then converted to quality adjusted life years (QALY). A Multicriteria Decision Analysis (MCDA) has been initiated to complement the CUA, since the latter does not provide all the relevant information for decision making. The results suggest that for a scenario where the new therapy proves to be twice as effective (0.8 QALY per patient) as the current therapy - Autologous Protein Solution (APS) (0.4 QALY), and demonstrate a 75% reduction in CoGs per patient, it can be said that the biotherapeutic will dominate the existing therapy. This thesis will help to design scientific studies, indicating how to reduce the costs of the new biotherapeutic, and contribute to an improvement in the health care of OA patients.}
Keywords: {pt=Osteoartrite, Células estromais mesenquimais, Secretoma, Simulações Monte Carlo, Avaliação económica preliminar, Análise custo-utilidade, en=Osteoarthritis, Mesenchymal stromal cells, MSC-derived secretome, Monte Carlo simulations, early Health Technology Assessment, Cost-Utility Analysis}

Discussão: janeiro 28, 2021, 10:0