Dissertação
T cell-based advanced therapies, scientific hurdles and challenges for their development: the nonclinical testing strategies EVALUATED
À medida que a medicina evolui, também a complexidade de novas terapias aumenta. Doenças que não tinham cura podem agora ser tratadas com sucesso. Este é o caso de vários cancros hematológicos recidivantes ou refratários que, atualmente, já podem ser tratados com células CAR-T. Esta terapia aproveita o poder imunogénico das células T e veio revolucionar o campo da imunoterapia personalizada. Apesar dos desafios que enfrentam, várias terapias com células CAR-T foram aprovadas pela Agência Europeia do Medicamento e pela Food and Drug Administration. Esta tese tem como objetivo explorar como os programas disponibilizados por ambas as entidades reguladoras, bem como a flexibilidade demonstrada durante a avaliação dos medicamentos, especialmente no que diz respeito ao desenvolvimento não-clínico, influenciaram o caminho percorrido por estas terapias avançadas, utilizando o software MAXQDA para facilitar a análise. Inicialmente, foi feita uma comparação entre o percurso de aprovação da EMA e da FDA, seguida de uma análise dos requisitos não-clínicos que as células CAR-T, sendo produtos celulares de terapia genética, devem cumprir. Finalmente, foi incluída uma análise comparativa dos relatórios de avaliação de dois produtos de células CAR-T, dois outros produtos de terapia genética e uma vacina COVID-19, todos baseados na tecnologia de vetores virais para induzir a modificação genética desejada, permitindo demonstrar a importância de uma avaliação de risco durante o desenho de estudos não-clínicos. Os resultados permitiram ainda uma discussão sobre os objetivos comuns dos estudos não-clínicos antes do início dos ensaios clínicos e o uso de modelos animais relevantes.
dezembro 6, 2021, 17:0
Publicação
Obra sujeita a Direitos de Autor
Orientação
ORIENTADOR
Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa
Professora Catedrática
ORIENTADOR
Maria Margarida Fonseca Rodrigues Diogo
Departamento de Bioengenharia (DBE)
Professor Auxiliar