Dissertação

T cell-based advanced therapies, scientific hurdles and challenges for their development: the nonclinical testing strategies EVALUATED

À medida que a medicina evolui, também a complexidade de novas terapias aumenta. Doenças que não tinham cura podem agora ser tratadas com sucesso. Este é o caso de vários cancros hematológicos recidivantes ou refratários que, atualmente, já podem ser tratados com células CAR-T. Esta terapia aproveita o poder imunogénico das células T e veio revolucionar o campo da imunoterapia personalizada. Apesar dos desafios que enfrentam, várias terapias com células CAR-T foram aprovadas pela Agência Europeia do Medicamento e pela Food and Drug Administration. Esta tese tem como objetivo explorar como os programas disponibilizados por ambas as entidades reguladoras, bem como a flexibilidade demonstrada durante a avaliação dos medicamentos, especialmente no que diz respeito ao desenvolvimento não-clínico, influenciaram o caminho percorrido por estas terapias avançadas, utilizando o software MAXQDA para facilitar a análise. Inicialmente, foi feita uma comparação entre o percurso de aprovação da EMA e da FDA, seguida de uma análise dos requisitos não-clínicos que as células CAR-T, sendo produtos celulares de terapia genética, devem cumprir. Finalmente, foi incluída uma análise comparativa dos relatórios de avaliação de dois produtos de células CAR-T, dois outros produtos de terapia genética e uma vacina COVID-19, todos baseados na tecnologia de vetores virais para induzir a modificação genética desejada, permitindo demonstrar a importância de uma avaliação de risco durante o desenho de estudos não-clínicos. Os resultados permitiram ainda uma discussão sobre os objetivos comuns dos estudos não-clínicos antes do início dos ensaios clínicos e o uso de modelos animais relevantes.
Células CAR-T, Imunoterapia, Autorização de Introdução no Mercado, Estudos não-clínicos, Medicamentos de Terapia Avançada

dezembro 6, 2021, 17:0

Publicação

Obra sujeita a Direitos de Autor

Orientação

ORIENTADOR

Maria Beatriz da Silva Lima

Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa

Professora Catedrática

ORIENTADOR

Maria Margarida Fonseca Rodrigues Diogo

Departamento de Bioengenharia (DBE)

Professor Auxiliar