Dissertação

First-in-Human for Advanced Therapy Medicinal Products EVALUATED

Têm sido realizados esforços notáveis no desenvolvimento de novos medicamentos que permitem a alteração de modelos de tratamento standard para uma abordagem personalizada para cada doente. Os medicamentos de terapias avançadas, baseados em células, tecidos ou genes, oferecem soluções inovadoras para necessidades médicas não colmatadas, apresentando um grande potencial. Porém, devido à complexidade e singularidade das terapias avançadas, a regulamentação deve ser adaptada caso a caso de modo a avaliar eficientemente esta classe terapêutica e simplificando a sua entrada no mercado. Esta dissertação pretende discutir requisitos pré-clínicos, obrigatórios para a realização de estudos em humanos, focando-se em produtos baseados em células e recorrendo ao software NVivo para uma análise eficaz. Inicialmente, foram comparadas diretrizes relacionadas com os estudos não clínicos de pequenas moléculas, produtos biotecnológicos, terapias celulares e medicamentos de terapia génica. Em segundo lugar, foram analisados seis casos de estudo diferentes, avaliando semelhanças e diferenças em programas de desenvolvimento pré-clínico, bem como a influência de uma abordagem baseada no risco para a realização dos estudos considerados. Os resultados mostraram que alguns estudos não clínicos devem ser realizados, independentemente das características do medicamento e outros só devem ser executados se os resultados expectáveis forem considerados relevantes. Foi ainda possível discutir a existência de objetivos idênticos para os estudos analisados, bem como a relevância das avaliações pré-clínicas padrão na avaliação de medicamentos inovadores. Finalmente, a importância e os benefícios da identificação e avaliação de riscos, durante avaliações não clínicas, também foram analisados e discutidos considerando os casos de estudo selecionados.
Medicamentos de terapia avançada, Terapia Celular, Estudos pré-clínicos, Autorização de Introdução no Mercado

Novembro 23, 2018, 14:0

Publicação

Obra sujeita a Direitos de Autor

Orientação

ORIENTADOR

Maria Margarida Fonseca Rodrigues Diogo

Departamento de Bioengenharia (DBE)

Professor Auxiliar

ORIENTADOR

Maria Beatriz da Silva Lima

Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa

Professor Catedratico